Defitelio(去纤维钠)：为窦性阻塞综合征患者带来生存新希望​

Defitelio(通用名：去纤维钠，英文名：defibrotide)凭借其在治疗窦性阻塞综合征(即严重肝静脉闭塞病)领域的卓越表现，在医药界占据重要地位。2013 年 10 月 22 日，欧盟率先批准 Defitelio 上市，使其成为首款用于成人和儿童接受造血干细胞移植后严重肝静脉闭塞病治疗的药物。此前，美国食品药品监督管理局(FDA)不仅授予其上市申请优先审评资格，还赋予了孤儿药资格，随后在 2016 年，Defitelio 顺利获得 FDA 批准上市。

Defitelio 本质上是一种脱氧核糖核酸衍生抗凝剂，专门用于治疗肝静脉闭塞性疾病，尤其适用于伴有造血干细胞移植后肾或肺功能不全的患者。欧盟委员会批准其用于造血干细胞移植(HSCT)治疗重度肝静脉闭塞病(VOD)，这一决策基于坚实的临床研究基础。

Defitelio 的有效性在三项大型研究中得到充分验证，研究共纳入 528 名患者，涵盖两项前瞻性临床试验及一项扩展获取研究。这些患者均确诊患有肝小静脉闭塞，且在造血干细胞移植后出现肝脏或肾脏异常。研究以造血干细胞移植后 100 天的患者总生存率作为关键评估指标。结果显示，接受 Defitelio 治疗的患者，在造血干细胞移植后 100 天的存活率达 38% - 45%。而通过对相关报告和患者数据的分析发现，仅接受支持性治疗或干预治疗的同类患者，其造血干细胞移植后 100 天预期生存率仅为 21% - 31%，Defitelio 在提升患者生存率方面的优势显而易见。

不过，在使用 Defitelio 时需谨慎。其常见副作用包括异常低血压、腹泻、呕吐、恶心以及流鼻血。更为严重的潜在副作用有出血和过敏反应。因此，存在出血并发症的患者，以及正在服用血液稀释剂或其他降低人体凝血能力药物的患者，严禁使用 Defitelio。