去纤苷的获批适应症是哪些？用法用量有标准吗？

造血干细胞移植(HSCT)是治疗多种血液疾病的重要手段，但术后的肝静脉闭塞性疾病(VOD)，又称正弦阻塞综合征(SOS)，却如同隐藏的 “杀手”，严重威胁患者生命，重度患者死亡率甚至高达 100%。在对抗这一凶险病症的历程中，去纤苷 Defibrotide 的出现带来了新的希望。下面就为大家详细介绍去纤苷 Defibrotide 的获批适应症、服用剂量等关键信息。

2016 年 3 月 30 日，美国 FDA 批准去纤维钠(去纤苷)Defitelio®(defibrotide sodium)用于治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病(VOD)，尤其适用于在造血干细胞移植(HSCT)后出现肾或肺机能障碍的情况。去纤苷是一种单链寡核苷酸混合物，具备抗血栓及促进纤溶的作用。近年来，多项临床研究充分证实，它是预防和治疗 HSCT 后肝静脉闭塞病安全有效的药物。

在服用剂量方面，去纤苷 Defibrotide 对成年和儿童患者的推荐剂量为 6.25 mg/kg，每 6 小时进行一次 2 小时的静脉输注。该剂量的确定依据患者的基线体重，即 HSCT 制备方案前患者的体重。通常情况下，去纤苷的给药疗程至少为 21 天。若 21 天后肝 VOD 的体征和症状仍未缓解，可继续用药，直至 VOD 症状消失，或最长持续用药 60 天。此外，需要特别注意的是，去纤苷 Defibrotide 不能与其他静脉药物在同一静脉线路中同时给药。

在用药安全性上，虽然去纤苷 Defibrotide 总体表现良好，但仍需警惕潜在风险。在低于 2% 的治疗患者中曾出现超敏反应，症状包括皮疹、荨麻疹和血管水肿，甚至有一例曾接受过该药物的患者发生过敏性反应。因此，患者在用药期间应密切关注自身反应，尤其是有过药物暴露史的患者。一旦发生严重超敏反应，需立即停药，并按照标准医疗流程进行治疗，持续观察直至症状完全缓解。此外，使用去纤苷 Defibrotide 治疗最常见的不良反应(发生率≥10% 且与药物存在独立因果关系)为低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。

去纤苷 Defibrotide 的获批为 HSCT 后肝静脉闭塞性疾病患者开辟了新的治疗途径，显著改善了患者的生存状况。不过，药物的使用必须严格遵循医嘱，患者和家属也要对药物的适应症、剂量及副作用有清晰的了解，这样才能在保障治疗效果的同时，最大程度降低用药风险。如果在用药过程中有任何疑问或不适，应及时与医生沟通，以便获得最佳的治疗方案。