肝小静脉闭塞病

在医疗领域，针对肝静脉闭塞性疾病（VOD），也就是正弦阻塞综合征（SOS）的治疗一直是研究的重点，尤其是当这种病症出现在肾或肺机能障碍下进行造血干细胞移植（HSCT）的成人和小儿患者身上时，治疗难度更大。不过，Defitelio（去纤苷，又称去纤维钠）的出现，为这类患者带来了新的希望。

在造血（血液）干细胞移植（HSCT）领域，静脉闭塞性疾病（VOD）是患者面临的严重威胁之一。而Defitelio（去纤苷，又称去纤维纳）作为一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物，为这类患者带来了新的治疗希望。本文将详细介绍Defitelio在治疗静脉闭塞性疾病时的用法用量以及制备方法。

在医疗领域，肝静脉闭塞性疾病（VOD）一直是令人棘手的难题，而去纤维纳（Defitelio，Defibrotide）的出现，为这一疾病的治疗带来了新的曙光。那么，去纤维纳治疗肝静脉闭塞的临床疗效究竟如何呢？

在血液系统疾病的治疗领域，造血干细胞移植是一种重要的治疗手段，它广泛应用于恶性(如白血病、淋巴瘤)和非癌性(如再生障碍性贫血、先天性免疫缺陷和自身免疫性疾病)血液系统疾病的治疗。然而，在治疗过程中，肝脏肝静脉阻塞(也称为窦性阻塞综合征)这一罕见、早期且危及生命的并发症，如同高悬的达摩克利斯之剑，时刻威胁着患者的生命健康...

在医疗领域，针对特定疾病的治疗药物至关重要。今天，我们就来深入了解一下由美国爵士（Jazz）公司生产的DEFITELIO，这款药物为有肝小静脉闭塞病（VOD，也称为肝窦阻塞综合征SOS），以及在造血干细胞移植（HSCT）后出现肾或肺功能失调的成年和儿童患者带来了新的治疗希望。

美国爵士Jazz生产DEFITELIO，用于治疗肝小静脉闭塞病(VOD)等造血干细胞移植后有肾或肺功能失调的成年和儿童患者。推荐剂量6.25mg/kg，每6小时一次，最小疗程21天，可延长至60天。常见不良反应有低血压、腹泻等，禁忌与抗凝剂等同时使用，贮存于20°C-25°C，有效期24个月。

去纤苷尚未在国内获批上市，仍处于临床审批阶段，国内无合法销售渠道，虽部分医院可通过 “同情用药” 程序临时进口，但条件严格、数量有限。跨境代购风险高，且该药未纳入国家及地方医保，患者需全额自费，建议关注医保动态，通过正规医疗渠道获取治疗方案 。

Defitelio（去纤维钠）于 2013 年获欧盟批准、2016 年获 FDA 批准，用于治疗造血干细胞移植后的严重肝静脉闭塞病。三项研究显示，它可使患者造血干细胞移植后 100 天的存活率提升至 38%-45%，高于仅接受支持治疗的 21%-31%，但有异常低血压、出血等副作用，特定患者禁用。

去纤维纳用于治疗造血干细胞移植患者的严重静脉闭塞性疾病，用法上按 6.25mg/kg 每 6 小时静脉输注 2 小时，治疗至少 21 天；制备时用 5% 葡萄糖或 0.9% 氯化钠稀释至 4 - 20mg/mL ，注意用药前提、输注要求及药液使用规范。

2016 年 3 月，去纤苷 Defibrotide 获美国 FDA 批准，用于治疗成人和小儿造血干细胞移植后伴肾或肺机能障碍的肝静脉闭塞性疾病。其推荐剂量为 6.25mg/kg 每 6 小时静脉输注 2 小时，至少用药 21 天，最长可用 60 天。用药需警惕超敏反应，常见不良反应有低血压、腹泻等，使用时不可与其他静...