普拉替尼（普吉华）的作用与功效，用法用量说明书

普拉替尼（pralsetinib，商品名普吉华／GAVRETO）是口服高选择性RET受体酪氨酸激酶抑制剂，用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC），推荐剂量400 mg每日一次、空腹口服。关键临床数据分两层：ARROW研究最终分析（Ⅰ/Ⅱ期单臂，N=281，数据锁库2024年5月20日）中，初治患者总缓解率（ORR）78%（95% CI 69–86）、既往含铂化疗后患者ORR 63%（95% CI 54–71），总体中位总生存期（OS）44.3个月（95% CI 30.9–53.1），初治患者中位OS 50.1个月（95% CI 28.3–未达到）[1]；AcceleRET-Lung研究（Ⅲ期随机，一线患者223例，数据截止2025年1月27日）中，普拉替尼中位无进展生存期（PFS）18.7个月，含铂标准治疗组9.0个月，HR 0.59（95% CI 0.42–0.84），p=0.0027[2]。

剂型为100 mg硬胶囊，内容物为白色至类白色粉末[3]。本品应由在抗肿瘤治疗方面富有经验的医生处方使用，用药前必须以经充分验证的检测方法确认RET基因融合阳性[3]。

一、普拉替尼是一种什么样的药

RET基因融合是NSCLC的驱动基因变异之一

RET（Rearranged during Transfection，转染重排）是一种跨膜受体酪氨酸激酶。RET基因与伙伴基因发生融合后，RET激酶不依赖配体持续激活，下游MAPK与PI3K-AKT通路持续活化，驱动肿瘤细胞增殖与存活。RET融合出现在1%–2%的NSCLC中[1]。在ARROW研究的疗效人群中，融合伴侣以KIF5B最常见（197/281，70%），其次为CCDC6（50/281，18%），NCOA4及其他伴侣合计约12%[1]。

普拉替尼对RET激酶的抑制选择性

本品为受体酪氨酸激酶RET抑制剂，可选择性抑制RET激酶活性，剂量依赖性抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET（野生型和多种突变型）的细胞增殖[3]。

在重组酶活性抑制试验中，普拉替尼对野生型RET、RET V804L、RET V804M、RET M918T、CCDC6-RET酶活性抑制作用的IC50均小于0.5 nM；对RET的活性抑制约为对KDR活性抑制的80倍，约为对FGFR1活性抑制的25倍[3]。

V804（V804L、V804M、V804E）是RET融合阳性NSCLC常见的获得性耐药门控突变。普拉替尼抑制表达RET野生型、RET V804L、RET V804M、RET V804E的Ba/F3细胞增殖的IC50分别为16.5 nM、15.3 nM、4.6 nM、21.9 nM，与野生型（16.5 nM）处于同一数量级[3]。

与早期多靶点RET抑制剂的差别

卡博替尼、凡德他尼等早期多靶点酪氨酸激酶抑制剂在抑制RET的同时抑制VEGFR2、EGFR等激酶，高血压、皮疹、腹泻等脱靶毒性限制了剂量强度，抗肿瘤活性也有限。高选择性RET抑制剂将激酶抑制集中在RET上，疗效与毒性的平衡随之改变[1][3]。

二、适应证与用药前检测

中国获批的两种情形

普拉替尼在中国的RET融合阳性NSCLC适应证分两次形成。既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者为附条件批准，该适应症的完全批准取决于正在进行的确证性试验的临床获益[3]。RET融合阳性NSCLC患者的一线治疗适应证于2023年6月26日经国家药品监督管理局（NMPA）批准[4]。

用药前必须完成RET融合检测

使用本品治疗前必须明确有经充分验证的检测方法检测到RET基因融合阳性[3]。ARROW研究采用当地实验室的下一代测序法（NGS）、荧光原位杂交（FISH）及其他检测方法进行RET基因融合检测[1][3]。在ARROW研究既往含铂化疗的全球人群中，77%的患者以NGS方法检出（45%通过肿瘤样本、26%通过血液或血浆样本、6%样本类型未知），21%以FISH方法检出，2%以其他方法检出[3]。

三、普拉替尼的用法用量

推荐剂量与服药时间

本品的推荐剂量为400 mg，每日一次，空腹状态下口服，服用本品前至少2小时以及服用本品后至少1小时请勿进食。持续治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性[3]。

空腹给药的要求来自食物的暴露量影响：200 mg单剂量随高脂肪餐（约800至1000卡路里，其中50%–60%的卡路里来自脂肪）服用后，与空腹相比，普拉替尼平均Cmax增加104%（90% CI 65%，153%），平均AUC0-INF增加122%（90% CI 96%，152%），中位达峰时间从4小时延迟至8.5小时[3]。

漏服与呕吐

如果漏服本品，应在当天尽快补服，在第二天重新恢复本品的常规日剂量服药计划。若在服用本品后发生呕吐，请勿补服额外剂量，但可按计划继续服用下个剂量[3]。

针对不良反应的剂量下调

表1 针对不良反应推荐的本品剂量降低[3]

图1　表1 针对不良反应推荐的本品剂量降低。起始剂量400 mg每日一次；第一次降低为300 mg每日一次，第二次为200 mg每日一次，第三次为100 mg每日一次；对无法耐受100 mg每日一次口服给药的患者应永久停用本品。

对无法耐受100 mg每日一次口服给药的患者应永久停用本品[3]。

表2 针对不良反应推荐的本品剂量调整[3]

图2　表2 针对不良反应推荐的本品剂量调整（不良反应按NCI-CTCAE 4.03版分级）。间质性肺疾病（ILD）/非感染性肺炎1级或2级：暂停服用本品直至恢复，按表1以降低剂量重新恢复用药，再次发生则永久停用；3级或4级：永久停用本品。高血压3级（服用降压药后仍为3级）：暂停服用本品，降至≤2级时以降低的剂量重新恢复用药；4级：停用本品。肝脏毒性3级或4级：暂停服用本品，每周监测一次AST和ALT至恢复至1级或基线水平，以降低的剂量重新恢复用药，再次发生≥3级则永久停用。出血事件3级或4级：暂停服用本品直至恢复至0级或1级或基线水平，重度或危及生命者永久停用。其他不良反应3级或4级：暂停服用本品至改善≤2级，按表1以降低剂量重新恢复给药，再次发生4级则永久停用。

＊不良反应采用美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准（NCI-CTCAE）4.03版进行分级[3]。

与联合用药相关的剂量调整

避免本品与已知的P-gp和强效CYP3A共同抑制剂联合用药。若无法避免，按表3降低本品的当前剂量；在停用这类抑制剂达其3–5个消除半衰期后，按联合治疗之前的剂量重新恢复本品用药[3]。

表3 因与P-gp和强效CYP3A共同抑制剂联合用药推荐的剂量调整[3]

图3　表3 因与P-gp和强效CYP3A共同抑制剂联合用药推荐的剂量调整。本品当前剂量400 mg口服每日一次者调整为200 mg每日一次；当前300 mg每日一次者调整为200 mg每日一次；当前200 mg每日一次者调整为100 mg每日一次。在停用P-gp和强效CYP3A共同抑制剂达其3-5个消除半衰期后，按联合治疗之前的剂量重新恢复本品用药。

避免本品与强效CYP3A诱导剂联合用药。若无法避免，应从联合用药的第7天开始，将本品的起始剂量增至当前剂量的两倍；在停用诱导剂至少14天后，按联合治疗之前的剂量重新恢复本品用药[3]。

特殊人群的给药

肝功能不全：轻度肝损害患者（总胆红素≤ULN且AST>ULN，或总胆红素>ULN的1–1.5倍且AST值不限）不建议调整剂量；尚未在中度（总胆红素>ULN的1.5–3.0倍）或重度（总胆红素>ULN的3.0倍）肝损伤患者中对本品进行研究，尚未确定本品在重度肝损害患者中的安全性和有效性，不建议使用[3]。

肾功能不全：轻度和中度肾损害（CLcr 30–89 mL/min）对普拉替尼暴露量无影响；尚未在重度肾损害患者（CLcr<15 mL/min）中对普拉替尼进行研究[3]。

老年患者：在ARROW研究438例以400 mg每日一次推荐剂量服用本品的患者中，30%的患者年龄≥65岁，与年轻患者相比，老年患者的药代动力学、安全性或有效性未观察到差异[3]。

儿童患者：尚未确定本品在RET融合阳性NSCLC儿童患者中的安全性和有效性[3]。

治疗期间的监测与暂停安排

表4 服用本品期间的监测与暂停安排[3]

图4　表4 服用本品期间的监测与暂停安排（中国上市说明书【注意事项】）。血压：基线测量，服药后常规每1-2周监测一次，遵医嘱开始或调整降压治疗，未受控制的高血压患者不可服用本品。肝功能：基线明确AST和ALT，最初3个月每2周一次，此后每月一次或有临床指征时监测。呼吸系统症状：出现呼吸困难、咳嗽、发热等提示ILD/非感染性肺炎的症状时立即停药并就医，行影像学与感染病因学评价。妊娠状态：用药前确认具有生育能力女性的妊娠状态。避孕：女性用药期间及末次服用本品后2周内采取有效非激素类避孕措施（本品可能使激素类避孕药失效），男性患者用药期间及末次服用本品后1周内采取有效避孕措施。哺乳：用药期间及末次服用本品后3周内不要母乳喂养。手术：择期手术前至少7天暂停，术后至少2周内不服用，直至伤口完全愈合。

以上均见说明书【注意事项】[3]。尚未确立伤口愈合并发症恢复后重新恢复服用本品的安全性。

药物相互作用

避免与强效CYP3A抑制剂联合用药：本品与强效CYP3A抑制剂联合用药导致普拉替尼暴露量增大，可能增加不良反应的发生率和严重程度。避免与强效CYP3A诱导剂联合用药：联合用药导致普拉替尼暴露量下降，可能降低有效性[3]。

体外与临床研究中量化的相互作用如下[3]：

·       伊曲康唑（200 mg每日一次）与单剂量本品（200 mg）联合用药，普拉替尼Cmax增加84%，AUC0-INF增加251%。

·       利福平（600 mg每日一次）与单剂量本品（400 mg）联合用药，普拉替尼Cmax下降30%，AUC0-∞下降68%。

·       与弱效CYP3A诱导剂或胃酸中和剂联合用药时，未观察到普拉替尼药代动力学有临床意义的变化。

·       普拉替尼是P-gp和乳腺癌耐药蛋白（BCRP）的底物，是CYP3A4/5的时间依赖性抑制剂。

贮藏、包装与有效期

密封，不超过25℃保存；开启后保持原包装防潮贮藏，请勿丢弃包装中的干燥剂。药用高密度聚乙烯瓶及聚丙烯瓶盖包装，60粒/瓶、90粒/瓶、120粒/瓶，各1瓶/盒。有效期24个月[3]。

四、关键临床数据

ARROW研究最终分析：缓解与生存

ARROW（NCT03037385）是一项多中心、非随机、开放性、多队列临床研究，评估本品400 mg每日一次单药治疗RET融合阳性转移性NSCLC患者的有效性与安全性，主要疗效评价指标为根据RECIST v1.1标准经盲态独立中心审评（BICR）评价的ORR和缓解持续时间（DOR）[1][3]。最终分析报告于数据锁库日2024年5月20日入组本品的281例患者，中位治疗时长15.0个月[1]。

表5 ARROW研究最终分析的有效性结果（JCO 2026，数据锁库2024-05-20）[1]

图5　表5 ARROW研究最终分析的有效性结果（Ⅰ/Ⅱ期单臂，NCT03037385，普拉替尼400 mg每日一次，数据锁库2024年5月20日，疗效经盲态独立中心审评按RECIST v1.1评价）。三列依次为总体／初治／既往含铂化疗后。可测量病灶人群（N=259／n=106／n=130）：ORR 70%（95% CI 64-76）／78%（69-86）／63%（54-71）；完全缓解18例（7%）／8例（8%）／9例（7%）；临床获益率77%／80%／75%；疾病控制率91%／90%／92%；中位缓解持续时间（限缓解者，n=182／83／82）19.1（95% CI 14.5-27.9）／13.4（9.4-21.7）／31.8（15.1-40.4）个月。疗效人群（N=281／n=116／n=141）：中位PFS 13.1（11.4-16.8）／12.1（9.2-16.6）／16.4（11.4-23.5）个月；中位OS 44.3（30.9-53.1）／50.1（28.3-未达到）／39.7（27.8-53.2）个月；OS中位随访47.6／43.7／49.7个月。缓解持续时间与无进展生存期按FDA删失规则计算。

ORR、CBR、DCR、DOR来自可测量病灶人群，PFS与OS来自疗效人群[1]。DOR与PFS按FDA删失规则计算[1]。初治人群按2019年7月方案修正（放宽入组条件，允许既往未纳入的、适合标准含铂治疗的一线患者入组）分为修正前47例与修正后69例，可测量病灶人群中修正前ORR为74%（95% CI 59–87）、修正后为81%（95% CI 69–90）[1]。

按融合伴侣分层，全部患者中CCDC6融合者的中位DOR为47.9个月（n=36），KIF5B融合者为13.1个月（n=132）[1]。按地区分层，亚洲患者（n=112，可测量病灶）ORR为71%（95% CI 61–79），其中初治82%（95% CI 67–92）、既往含铂化疗后62%（95% CI 49–74）；亚洲患者中位OS为44.5个月（95% CI 24.2–53.2，n=122）[1]。

ARROW研究最终分析：基线脑转移亚组

基线存在可测量中枢神经系统（CNS）转移的RET融合阳性NSCLC患者15例（初治1例、既往含铂化疗后13例、既往接受过非铂全身治疗1例），颅内ORR为53%（95% CI 27–79），完全缓解3例（20%），中位颅内DOR为14.8个月（95% CI 10.5–未达到），中位随访59.1个月；在11例颅内可评估患者中，颅内ORR为73%（95% CI 39–94），疾病控制率100%（95% CI 72–100）[1]。该分析报告了颅内ORR、CR、CBR、DCR与DOR，未报告颅内PFS[1]。

ARROW研究最终分析：安全性

在281例安全性人群中，常见的≥3级治疗相关不良反应为贫血21%、高血压15%、中性粒细胞减少13%；21例（7%）发生≥3级严重感染相关治疗相关不良反应，其中肺炎5%、脓毒症1%；发生2例严重QT延长事件（<1%）；既往接受过免疫治疗的患者中未观察到超敏反应[1]。

29例（10%）患者因治疗相关不良反应停用普拉替尼，144例（51%）因治疗相关不良反应降低剂量；导致剂量降低最常见的不良反应（任何原因）为贫血35例（12%）和中性粒细胞计数降低26例（9%）[1]。发生3例治疗相关死亡，与4例治疗相关不良反应有关（肺炎2例，间质性肺病与横纹肌溶解各1例），这3例均为亚洲的初治患者[1]。

中国上市说明书所载的安全性数据

中国说明书的安全性人群来自ARROW研究中438例RET变异的实体瘤患者，其中RET融合阳性NSCLC 220例、RET变异甲状腺癌138例，均以400 mg每日一次口服单药治疗[3]。

在220例转移性RET融合阳性NSCLC患者中，发生率≥15%的不良反应为便秘35%、疲乏35%、骨骼肌肉疼痛32%、高血压28%、腹泻24%、咳嗽23%、发热20%、水肿20%、感染性肺炎17%、口干16%，其中3–4级发生率最高的是高血压14%与感染性肺炎8%[3]。45%的患者发生严重不良反应，5%的患者发生致命性不良反应[3]。15%的患者因不良反应永久停用本品，60%因不良反应中断给药，36%因不良反应降低剂量[3]。

按438例实体瘤人群统计的特定不良反应：非感染性肺炎事件10.3%（3–4级2.7%，1例致命）；高血压29.5%（3级14.4%，无4级及以上事件）；肝脏毒性48.6%（≥3级6.4%，其中3级4.6%、4级1.8%，无5级事件）；出血事件以鼻衄5.5%、血尿症2.3%、挫伤2.1%、血肿和咯血各1.1%为主，≥3级出血事件2.5%，1例患者发生致命性颅内出血；1例甲状腺髓样癌患者发生1级肿瘤溶解综合征[3]。

中国注册队列的疗效数据

中国说明书【临床研究】收录了中国队列37例患者的数据，其中32例既往接受过铂类药物化疗且有可测量病灶的患者ORR为56%（95% CI 38–74），完全缓解3.1%，部分缓解53%[3]。中国队列中位年龄54岁（范围26–77岁），54%为女性，41%既往或当前患有CNS转移瘤，最常见的RET融合伴侣为KIF5B（62%）和CCDC6（19%）[3]。中国NSCLC患者（n=37）中发生率≥25%的不良反应（含实验室检查结果异常）为AST升高、中性粒细胞计数降低、贫血、白细胞计数降低、ALT升高、血肌酸磷酸激酶升高、血碱性磷酸酶升高、高血压、血小板计数降低[3]。

AcceleRET-Lung研究：一线治疗的随机对照结果

AcceleRET-Lung（NCT04222972）是Ⅲ期随机开放标签研究，比较普拉替尼与含铂标准治疗±帕博利珠单抗一线治疗RET融合阳性转移性NSCLC，入组223例患者，数据截止2025年1月27日，结果于2026年3月5日在ClinicalTrials.gov发布[2]。该研究因组织与商业决策提前终止，非因疗效或安全性原因[2]。

表6 AcceleRET-Lung研究主要疗效结果（一线，n=223，数据截止2025-01-27）[2]

图6　表6 AcceleRET-Lung研究主要疗效结果（Ⅲ期随机开放标签研究，NCT04222972，一线RET融合阳性转移性NSCLC共223例，数据截止2025年1月27日，结果于2026年3月5日发布）。中位无进展生存期：普拉替尼18.7个月，含铂标准治疗±帕博利珠单抗9.0个月，HR 0.59（95% CI 0.42-0.84），p=0.0027。总缓解率：65.5%对41.6%，差值23.86个百分点（95% CI 10.25-37.47），p=0.0002。中位缓解持续时间：20.6个月对9.7个月，HR 0.48（95% CI 0.28-0.80），p=0.0043。临床获益率74.5%对58.4%；疾病控制率88.2%对79.6%。中位总生存期未达到对39.8个月，HR 1.09（95% CI 0.65-1.85），p=0.742，总生存期事件数达设计预期的30%，对照组允许疾病进展后交叉使用普拉替尼。

对照组允许疾病进展后交叉使用普拉替尼[2]。

五、获批时间与指南收录

·       2020年，美国FDA以加速批准（基于ORR与DOR结果）批准普拉替尼用于转移性RET融合阳性NSCLC成人患者[5]。

·       既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者适应证在中国以附条件批准上市[3]。

·       2023年6月26日，NMPA批准普拉替尼用于RET融合阳性NSCLC患者的一线治疗[4]。

·       中国临床肿瘤学会（CSCO）《非小细胞肺癌诊疗指南》2026版将普拉替尼列为RET融合阳性NSCLC一线治疗的Ⅰ级推荐，注释依据为ARROW研究阳性结果与2023年6月26日NMPA一线获批[4]。

·       美国国家综合癌症网络（NCCN）《非小细胞肺癌临床实践指南》V5.2026版将普拉替尼列为RET融合阳性NSCLC一线治疗的首选推荐之一，类别为category 1[6]。

·       2025年，普拉替尼的全球商业化范围调整：欧盟上市授权主动撤回，美国甲状腺髓样癌适应证撤回，RET融合阳性NSCLC适应证维持有效；声明明确上述决定并非基于本品的疗效或安全性[7]。大中华区由基石药业继续商业化[3][7]。

常见问题

普拉替尼的推荐剂量是多少？400 mg，每日一次，空腹口服——服用本品前至少2小时以及服用本品后至少1小时请勿进食。持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性（中国说明书【用法用量】）[3]。

普拉替尼治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的ORR是多少？ARROW研究最终分析（数据锁库2024年5月20日，可测量病灶人群）：初治患者78%（95% CI 69–86，n=106），既往含铂化疗后患者63%（95% CI 54–71，n=130），总体70%（95% CI 64–76，N=259）[1]。

普拉替尼一线治疗的中位OS是多少？ARROW研究最终分析初治患者中位OS为50.1个月（95% CI 28.3–未达到，n=116，中位随访43.7个月）；全部患者中位OS为44.3个月（95% CI 30.9–53.1，N=281，中位随访47.6个月）[1]。

AcceleRET-Lung研究中普拉替尼的中位PFS是多少？18.7个月，对照含铂标准治疗±帕博利珠单抗组为9.0个月，HR 0.59（95% CI 0.42–0.84），p=0.0027；一线患者223例，数据截止2025年1月27日[2]。

普拉替尼的颅内缓解率是多少？ARROW研究最终分析中，基线有可测量CNS转移的15例患者颅内ORR为53%（95% CI 27–79），完全缓解3例（20%），中位颅内DOR 14.8个月（95% CI 10.5–未达到）；11例颅内可评估患者颅内ORR为73%（95% CI 39–94）[1]。

普拉替尼漏服或服药后呕吐怎么处理？漏服应在当天尽快补服，第二天重新恢复常规日剂量服药计划；服药后发生呕吐请勿补服额外剂量，按计划继续服用下个剂量（中国说明书【用法用量】）[3]。

普拉替尼最常见的不良反应是什么？中国说明书中220例转移性RET融合阳性NSCLC患者发生率≥15%的不良反应为便秘35%、疲乏35%、骨骼肌肉疼痛32%、高血压28%、腹泻24%、咳嗽23%、发热20%、水肿20%、感染性肺炎17%、口干16%；3–4级发生率最高的是高血压14%和感染性肺炎8%[3]。ARROW研究最终分析中常见的≥3级治疗相关不良反应为贫血21%、高血压15%、中性粒细胞减少13%[1]。

参考文献

[1] Besse B, Subbiah V, Curigliano G, et al. Final Efficacy and Safety Data From the Phase I/II ARROW Study of Pralsetinib in Patients With Advanced RET Fusion–Positive Non-Small Cell Lung Cancer. Journal of Clinical Oncology, 2026, 44(13): 1190-1197. DOI: 10.1200/JCO-25-01489.

[2] Hoffmann-La Roche. A Study of Pralsetinib Versus Standard of Care for First-Line Treatment of Advanced Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC) (AcceleRET-Lung). ClinicalTrials.gov: NCT04222972, results first posted 2026-03-05.

[3] 普拉替尼胶囊说明书（普吉华），规格100 mg。药品上市许可持有人：Blueprint Medicines Corporation；境内联系机构：基石药业（苏州）有限公司。执行标准：JX20210026。

[4] 中国临床肿瘤学会（CSCO）. 非小细胞肺癌诊疗指南2026版. （RET融合阳性NSCLC一线治疗Ⅰ级推荐及注释）

[5] GAVRETO® (pralsetinib) capsules, for oral use. US Prescribing Information, Revised 12/2025. Rigel Pharmaceuticals, Inc.（文件载明 Initial U.S. Approval: 2020）

[6] National Comprehensive Cancer Network. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Non-Small Cell Lung Cancer, Version 5.2026.

[7] Genentech, Inc. Statement on Gavreto (pralsetinib) voluntary withdrawal from the EU market and MTC indication withdrawal in the US, 2025.

安全性声明

本品为处方药，说明书载明应由在抗肿瘤治疗方面富有经验的医生处方使用；本文内容为药品信息与临床研究数据的整理，不构成诊疗或用药建议，具体治疗请遵医嘱。

本文数据存在以下边界。ARROW研究为单臂研究，无同期对照，其缓解率与生存期数值不能与历史对照或化疗队列直接换算，研究者在讨论中亦指出单臂设计限制了结果解读[1]。ARROW研究与AcceleRET-Lung研究是两项独立研究，入组人群、分期、地区构成与数据截止各不相同，本文分别列出两项研究的结果，数值不构成同一队列内的连续结果。ARROW研究最终分析（数据锁库2024年5月20日）、中国上市说明书所载数据（数据时点较早）与AcceleRET-Lung研究（数据截止2025年1月27日）分属三个不同的数据时点，同一指标在不同时点的数值存在差异，引用时应注明所属研究与数据截止日。AcceleRET-Lung研究的OS分析仅达到设计预期事件数的30%，且对照组允许疾病进展后交叉使用普拉替尼，该研究的OS结果不支持生存获益或不获益的结论。中国说明书中出血事件的任何级别发生率一项原文数字不完整，本文未采用该数值，仅引用其≥3级出血事件2.5%及各具体事件的发生率。美国说明书2025年12月修订版已将严重感染（包括细菌、真菌、病毒及机会性感染）列为黑框警告，中国上市说明书未设黑框警告，但【不良反应】项下载明感染性肺炎17%（3–4级8%）[3][5]。普拉替尼的贫血与中性粒细胞减少发生率较高，需按说明书的剂量调整规则与监测要求管理[1][3]。本文所引指南推荐级别以各指南现行版本为准，指南推荐随证据更新可能调整。