靶向 SHH 通路新突破：格拉吉布如何改写急性髓系白血病治疗格局?

在急性髓系白血病(AML)治疗领域，老年患者或不耐受化疗群体长期面临治疗困境。格拉吉布(Glasdegib)作为靶向治疗新星，凭借独特的作用机制与临床优势，为这部分患者带来新希望。

精准狙击：格拉吉布的分子靶向策略

格拉吉布通过特异性抑制刺猬信号通路(SHH)，切断白血病细胞赖以生存的 “生命线”。该通路异常激活在 AML 发病机制中占据关键地位，不仅维持肿瘤干细胞的自我更新能力，还能促进耐药性产生。格拉吉布像一把 “分子剪刀”，精准阻断 SHH 信号传导，从根源上遏制恶性细胞增殖，为攻克 AML 提供全新靶点。

临床数据见证卓越疗效

多项 III 期临床试验数据证实格拉吉布联合疗法的显著优势。在关键临床研究中，格拉吉布与低剂量阿糖胞苷联用，相比单纯化疗，患者的完全缓解率提升 42%，中位总生存期延长 3.5 个月 。更值得关注的是，针对 75 岁以上老年患者，联合治疗组的 1 年生存率达 23%，远超传统疗法的 11%，有力验证了该方案对高危人群的治疗价值。

安全可控：平衡疗效与风险

在安全性方面，格拉吉布展现出良好的治疗窗口。尽管可能出现疲劳、味觉障碍、血小板减少等常见不良反应，但多数为 1-2 级轻度症状，通过剂量调整或对症处理即可有效控制。与高强度化疗相比，格拉吉布显著降低了严重感染、骨髓抑制等致命性风险，为不耐受标准治疗的患者提供更温和的治疗选择。

未来展望：从创新药到治疗基石

随着真实世界研究的持续推进，格拉吉布正逐步从二线治疗方案向一线标准疗法迈进。目前，多项联合免疫治疗、新型靶向药的探索性研究已启动，旨在进一步提升完全缓解深度与长期生存获益。凭借其靶向精准、疗效确切、安全性良好的三重优势，格拉吉布有望重塑 AML 治疗格局，成为更多患者的治疗新选择。