氨己烯酸治疗婴儿痉挛症全攻略，一文全掌握！

　　氨己烯酸(Vigabatrin，VGB)在我国获批用于婴儿痉挛症的治疗，同时它也是第二代抗癫痫发作药物，美国食品药品监督管理局(FDA)批准其作为对多种替代治疗均效果不佳的难治性复杂部分性癫痫发作的辅助治疗药物。

　　氨己烯酸属于γ-氨基丁酸(GABA)的类似物，而GABA是中枢神经系统中主要的抑制性神经递质。氨己烯酸能不可逆地抑制负责GABA代谢的酶，进而增加体内循环中GABA的水平。1989年，氨己烯酸首次在英国作为抗癫痫药引入并广泛使用;2009年，它获得FDA批准上市，同时设立了药物登记处，用于监测可能出现视力缺陷的患者;到了2022年，国产氨己烯酸口服溶液用散也获批上市。

　　氨己烯酸会影响视力吗?

　　氨己烯酸具有良好的耐受性，常见的不良反应包括嗜睡、易怒、不安等，这些反应通常是一过性的，并且与用药剂量存在关联。不过，药品说明书中提及它可能导致视力丧失，这让不少患儿家长心生顾虑，不敢轻易使用。

　　氨己烯酸首次被报道引发视力损伤是在1997年，Eke等人报道了3例与氨己烯酸相关的严重持续性视野缺损病例，但这些患者均为成人复杂性癫痫患者，是在加用氨己烯酸2 - 3年后出现症状，且停药后症状并未缓解。此后，陆续有其他病例报告出现。对于这种可能的不良反应，研究人员提出了多种假设，比如疾病本身的影响、其他药物与氨己烯酸相互作用等，但目前尚未有被广泛认可的机制假说。

　　2009年氨己烯酸在美国上市后，建立了药物登记中心。在2009 - 2016年期间，该登记中心共收集到9423份数据。其中，在1509例接受眼科检查的用药者中，仅有2%的患者经评估后认为与VGB相关;37%的患者在接受VGB治疗前就已存在明显影响视觉系统的基础病变，并非由氨己烯酸导致。大规模前瞻性研究也未显示氨己烯酸会增加视野缺损的发生率。基于此，2016年，氨己烯酸说明书中关于监测药物毒性的描述从“要求”眼科检查改为“推荐”，最新指南也提出氨己烯酸“视网膜毒性的风险可能比原先认为的更低”。

　　氨己烯酸该怎么服用?

　　当氨己烯酸用于治疗婴儿痉挛症时，对于1月龄至2岁的婴儿，初始剂量一般为每日50mg/kg(分2次服用，每次25mg/kg)，最大剂量为每日150mg/kg(分2次服用，每次75mg/kg)。医生会根据患儿的体重来确定合适的剂量，通常从小剂量开始，逐步增加至最低有效剂量。

　　食物对氨己烯酸的吸收没有影响，所以患儿既可以空腹服用，也可以在餐后服用。该药的散剂在使用时，每袋需用10ml凉水或室温水溶解，然后用针筒取用。建议使用经过校准的测量装置，不要使用汤匙或茶匙来量取药物。患儿需按照医嘱规律服药，停药时应逐渐减量，切不可不遵医嘱随意停药或更改剂量，否则可能导致癫痫复发。

　　在首次用药初期，要特别注意观察患儿是否出现轻度药物不良反应，如嗜睡、易激惹、张力减低、睡眠障碍和体重增加等。若出现这些不良反应，不要立刻停药，应坚持继续服用并密切观察。如果不良反应持续加重或没有好转的迹象，建议及时就诊，以便医生调整药物。此外，推荐在用药前及用药期间每3 - 6个月对患儿的视力进行评估。