奥维昔巴特：改写胆汁淤积性疾病治疗格局的革命性药物

在罕见病治疗领域，每一款新药的问世都可能为患者带来新生的曙光。进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)作为一种严重的遗传性肝病，长期以来治疗手段有限，多数患者面临着终末期肝病的威胁。如今，奥维昔巴特(Odevixibat)的出现，彻底打破了这一困境，成为胆汁淤积性疾病患者告别病痛的全新希望。

直击根源的创新作用机制

奥维昔巴特是全球首创的强效选择性回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂。正常情况下，胆汁酸在肝脏合成后进入肠道辅助脂肪消化，随后大部分会被回肠重新吸收并循环回肝脏。而在胆汁淤积性疾病中，胆汁酸代谢和排泄出现紊乱，过量积累的胆汁酸不仅会损伤肝脏，还会引发一系列严重症状。奥维昔巴特精准作用于回肠末端，通过可逆性抑制 IBAT，阻断胆汁酸的再摄取，从源头上降低体循环和肝内的胆汁酸浓度，有效减轻肝脏负担，缓解疾病症状。

广泛且有效的适应症覆盖

奥维昔巴特的治疗潜力不仅体现在 PFIC 的治疗上，还在多种胆汁淤积性疾病中展现出显著疗效：

进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)：作为一种好发于儿童群体的遗传性疾病，PFIC 会导致胆汁酸在肝脏内大量积聚，引发顽固性瘙痒、黄疸及肝功能异常。临床研究表明，奥维昔巴特能够显著降低胆汁酸水平，缓解瘙痒症状，极大地改善患儿的生活质量。

胆汁酸合成缺陷(BASD)：这类疾病因胆汁酸合成过程中的酶缺陷，导致患者出现脂肪吸收障碍、腹泻和营养不良等问题。奥维昔巴特通过调节胆汁酸代谢，为 BASD 患者带来了症状改善的新可能。

Alagille 综合征(ALGS)：这一涉及多系统的遗传性疾病，在肝脏方面主要表现为胆汁淤积和肝功能异常。奥维昔巴特凭借其独特的作用机制，成为治疗 ALGS 相关胆汁淤积症状的有效药物。

坚实可靠的临床研究数据支撑

多项临床研究为奥维昔巴特的疗效和安全性提供了有力证据：

PFIC 患者研究：PEDFIC 1 双盲、随机、安慰剂对照试验显示，18 岁以下 PFIC 1 型和 2 型患者转为奥维昔巴特治疗后，72 周时瘙痒评分平均降低 1 分，血清胆汁酸(sBA)水平平均降低 104 µmol/L。PEDFIC 2 开放标签扩展研究进一步证实，61% 的 PFIC 患者在 72 周时瘙痒评分降低≥1 分，sBA 水平平均降低 57.97 µmol/L，且患者的身高和体重也得到了积极改善。

ALGS 患者研究：ASSERT 试验中，93% 的 ALGS 患者在 24 周内瘙痒评分降低≥1 分，sBA 水平平均降低 124 µmol/L。ASSERT - EXT 开放标签扩展研究表明，77% 从安慰剂转为奥维昔巴特治疗的患者在 72 周时瘙痒评分降低≥1 分，sBA 水平平均降低 139 µmol/L，同时患者的生长发育也得到了促进。

规范的用法用量与安全提示

奥维昔巴特的推荐起始剂量为 40 微克 / 公斤，每日一次，随早餐服用。若治疗 3 个月后症状无改善，可逐步将剂量增加至 120 微克 / 公斤，但每日总剂量不得超过 6 毫克。在用药过程中，患者可能会出现腹泻、腹痛、恶心、呕吐、头痛等常见不良反应，不过这些症状通常会随着治疗时间的推移逐渐减轻或消失。需要特别注意的是，奥维昔巴特也可能引发肝功能异常、脂溶性维生素缺乏等严重副作用，一旦出现相关症状，患者应立即就医。

奥维昔巴特的获批上市，是胆汁淤积性疾病治疗领域的一个重要里程碑。它不仅为 PFIC、BASD、ALGS 等患者提供了全新的治疗方案，更以出色的临床数据证明了其显著的疗效和良好的耐受性。随着医学研究的不断深入，相信奥维昔巴特将在未来帮助更多患者摆脱疾病困扰，重拾健康生活。对于相关疾病患者及其家属而言，这无疑是一个充满希望的新起点。