奥维昔巴特(Bylvay)

1.PFIC患者(3个月及以上)推荐剂量

推荐起始剂量为40μg/kg，每日一次，随早餐口服。如3个月后瘙痒无改善，可每次增加40μg/kg，最高不超过120μg/kg/日(单日总量不超6mg)。≥19.5kg者宜用胶囊。

•体重≤7.4kg：200μg/次

•7.5-12.4kg：400μg/次

•12.5-17.4kg：600μg/次

•17.5-25.4kg：800μg/次

•25.5-35.4kg：1200μg/次

•35.5-45.4kg：1600μg/次

•45.5-55.4kg：2000μg/次

•≥55.5kg：2400μg/次。

2.ALGS患者(12个月及以上)推荐剂量

推荐剂量为120μg/kg，每日一次，随早餐口服。胶囊适应体重段同上。

•体重≤7.4kg：600μg/次

•7.5-12.4kg：1200μg/次

•12.5-17.4kg：1800μg/次

•17.5-25.4kg：2400μg/次

•25.5-35.4kg：3600μg/次

•35.5-45.4kg：4800μg/次

•45.5-55.4kg：6000μg/次

•≥55.5kg：7200μg/次。

3.不良反应管理剂量调整

ALGS耐受性不佳者，可降至40μg/kg/日，待耐受后再恢复120μg/kg/日。

肝功能异常：用药前建立肝功能基线，治疗初6-8个月密切监测ALT、AST、TB、DB及INR。如新发或加重，应暂停或减量;若恢复至基线或稳定于新基线，可在评估后重启;反复发生或出现临床性肝病应永久停药。

4.给药操作指导

与胆汁酸结合树脂(如考来烯胺、考来替泊等)同用时，应错开±4小时。

胶囊不能咀嚼或整粒吞咽。

胶囊：整粒随餐吞服;若无法整粒吞服，可打开胶囊，撒于软食或少量液体中。

1.PFIC患者最常见(>2%)

肝功能异常、腹泻、腹痛、呕吐及脂溶性维生素缺乏;

2.ALGS患者最常见(>5%)

腹泻、腹痛、皮下血肿及体重下降;

3.其他不良事件

其他不良事件包括脾肿大、胆结石、脱水及骨折等。

1.肝毒性

IBAT抑制剂可诱发肝损伤，治疗前及治疗初期应监测肝功能;出现持续或复发性肝功能异常、临床性肝炎征象或肝失代偿，应减少剂量、暂停或永久停药。

2.腹泻

发生腹泻时应评估脱水并及时补液;严重或持续者可暂停给药，待缓解后从40μg/kg/日重启并根据耐受性调整;排除其他病因后仍持续者应停药。

3.脂溶性维生素缺乏

治疗前后监测A、D、E、K(通过INR评估)水平;若诊断缺乏，应补充相应维生素，持续或加重者视风险/获益决定是否停药。发生出血应中断给药并纠正维生素缺乏，临床稳定后可考虑重启。

进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者(3个月及以上)瘙痒的治疗; 2.Alagille综合征(ALGS)患者(12个月及以上)胆汁淤积性瘙痒的治疗。 限制用法：PFIC-2型中具有导致BSEP蛋白完全缺失或失功能ABCB11变异者可能无效。

胆汁酸结合树脂

胆汁酸结合树脂可在肠腔结合奥维昔巴特，降低其疗效，故应在前/后4小时错开给药。