阿塔鲁伦（Ataluren）-汇总

使用阿塔鲁伦（Ataluren），必须在专业医生的指导下进行！如果在服用阿塔鲁伦（Ataluren）遇到问题时，及时咨询医生。
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阿塔鲁伦（Ataluren）

适应症

存在因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症的2岁及以上的非卧床患者。

生产厂家

PTC THERAP

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阿塔鲁伦：治疗杜氏肌营养不良症的新希望

阿塔鲁伦是用于治疗特定遗传性疾病的药物，对杜氏肌营养不良症作用显著。它能解决 DMD 患者常见的无义突变问题，促进肽链读取，为合成功能性肌营养不良蛋白创造可能，进而减缓肌肉退化。

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阿塔鲁伦(Ataluren)的药物相互作用是哪些

阿塔鲁伦用于治疗杜氏肌营养不良症，能弥补基因缺陷合成肌肉蛋白。药物相互作用指同时用多种药时彼此影响。它与类固醇、抗生素联用时会产生不同作用，或增强疗效，或影响代谢降低效果。临床需加强监测，患者也应及时反馈症状与用药变化，了解这些对提升治疗效果、保障患者安全和生活质量至关重要。

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阿塔鲁伦的用药注意事项和禁忌症是什么

阿塔鲁伦用于治疗杜氏肌营养不良症，通过促进特定突变产生功能性dystrophin改善肌肉功能。用药时患者要定期查肝肾功能，新症状及副作用需及时反馈，保持营养和适量运动。常见副作用有恶心、腹痛等。孕妇、哺乳期女性、对其成分过敏者以及肝肾功能不全患者使用需谨慎或禁用。

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阿塔鲁伦的服用剂量是怎样的

阿塔鲁伦用于治疗特定基因变异的杜氏肌营养不良症患者，推荐剂量为每天三次、每次10mg/kg，需依体重计算并遵医嘱调整。用药期间要定期检查，留意不适及药物相互作用。治疗需长期随访，配合综合管理措施，患者应严格按指导用药以对抗疾病。

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哪些人适合服用阿塔鲁伦(Ataluren)

阿塔鲁伦主要适用于Dystrophin基因存在“无义突变”、年龄小且病情尚处早期、无复杂合并症的杜氏肌营养不良症患者，可助力肌肉细胞合成部分功能性蛋白，延缓疾病进展，对其他类型基因突变患者无效，治疗前基因检测至关重要。

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