Amondys 45（Casimersen）的中文说明书适应症用法用量作用与效果价格多少钱

Amondys 45（Casimersen）说明书概述

Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸药物，通过改变表达抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的mRNA的剪接过程，生成一种虽然比正常蛋白小但保留了大部分功能结构域的抗肌萎缩蛋白。这种部分功能的蛋白仍能在一定程度上改善DMD患者的症状。

药品称呼

通用名：Amondys 45

商品名：Casimersen

全部名称：Amondys 45，Casimersen

100mg/2mL

没有

将AMONDYS 45储存在2°C至8°C（36°F至46°F）下。不要冻结。存放在原始纸箱中，直到准备使用以防光照。

Casimersen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子45跳跃的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。外显子45跳跃旨在允许内部截断的产生具有遗传突变且可以外显子45跳跃的患者中的肌营养不良蛋白。

Amondys 45 的有效性是在一项双盲、安慰剂对照试验中进行评估的，43名患者以2:1的比例，随机分为两组，一组接受静脉注射Amondys 45，一组接受安慰剂治疗。

所有的患者均为男性，7-20岁之间，并且都有适合外显子45跳跃治疗的特定DMD基因突变。

研究发现，与安慰剂组相比，接受Amondys 45治疗的患者，治疗48周时的抗肌萎缩蛋白水平比入组时大大提高。

FDA总结称，抗萎缩蛋白的升高有理由预测患者能从中受益。

Amondys 45（Casimersen）的服药指南

在开始Amondys 45之前，应测量血清胱抑素C，尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。

每周一次，每公斤体重30毫克。

通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内（IV）输注方式给药。

给药前需要稀释。

Amondys 45（Casimersen）的副作用

最常见的不良反应（发生率比安慰剂高20％，至少比安慰剂高5％）是上呼吸道感染，咳嗽，发热，头痛，关节痛和口咽痛。

Amondys 45（Casimersen）的注意事项

肾脏毒性：根据动物数据，可能会引起肾脏毒性，应监测肾脏功能。肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

Amondys 45（Casimersen）的适应症

Amondys 45是一种反义寡核苷酸，适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

　　【药物相互作用】

　　尚不明确