罗特西普安全用药指南：关键注意事项与严格禁忌症解析

罗特西普(Luspatercept)作为靶向调控红细胞生成的创新药物，为 β- 地中海贫血和低危骨髓增生异常综合征患者带来了显著的贫血改善效果。然而，临床应用中需严格遵循用药规范，精准识别适用人群与禁忌情况，才能最大化治疗获益并规避风险。

一、作用机制与核心适应症

罗特西普通过与特定配体结合，调节转化生长因子 -β(TGF-β)信号通路，激活红细胞前体分化与成熟，有效提升血红蛋白水平。其获批适应症为：

需定期输血的 β- 地中海贫血成人患者

伴环形铁粒幼细胞或伴低原始细胞的低危骨髓增生异常综合征相关贫血成人患者

二、用药安全注意事项

全面风险评估：治疗前需完成系统性评估，包括肝肾功能、心血管状态及慢性疾病控制情况。尤其需关注基线血压水平，对高血压患者需将血压控制在 140/90mmHg 以下方可用药。

动态疗效监测：建议治疗首月每周监测血常规，之后每 2-4 周评估血红蛋白、网织红细胞计数等指标，依据疗效调整剂量。

药物联用禁忌：严禁与促红细胞生成素(EPO)类药物合用，避免因过度刺激造血系统引发血栓形成风险。

三、常见不良反应与处理

常见不良反应发生率≥10%，主要表现为：

注射部位：疼痛、红斑、肿胀

全身症状：乏力、头痛、关节痛

血液系统：血小板减少、铁过载加重

出现严重不良反应(如持续性胸痛、呼吸困难)时，需立即停药并启动对症治疗。

四、绝对与相对禁忌症

临床使用罗特西普需严格遵循个体化治疗原则，通过规范的用药前评估、全程监测及不良反应管理，在保障用药安全的基础上实现最佳治疗效果。患者务必与医疗团队保持密切沟通，共同应对治疗过程中的各类问题。